Terapia Genética Personalizada: Un avance revolucionario en la medicina ha permitido que un bebé con una enfermedad metabólica rara reciba una terapia genética personalizada, mostrando signos de mejora prometedores. Este tratamiento experimental ha sido administrado en el Hospital Infantil de Filadelfia, marcando un hito en la edición genética.
Primer paciente en recibir esta innovación médica
El pequeño, conocido como KJ, nació con deficiencia grave de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1), una condición genética que afecta el metabolismo del ciclo de la urea. Este trastorno puede causar acumulación de amoniaco, perjudicando el cerebro y el hígado. Tras recibir su primera dosis en febrero, KJ ha mostrado una notable mejoría.
Terapia genética personalizada: un camino hacia el cambio
La terapia genética personalizada aplicada a KJ utiliza la técnica CRISPR para corregir el defecto enzimático en su hígado. Este procedimiento innovador no solo ha reducido la necesidad de medicación, sino que también ha permitido al bebé tolerar más proteínas en su dieta, un avance significativo para su calidad de vida.
CRISPR: la tecnología detrás del tratamiento
La tecnología CRISPR ha abierto nuevas posibilidades en la medicina personalizada, permitiendo modificar con precisión el ADN en células vivas. En el caso de KJ, ha sido crucial para atacar células no reproductoras, asegurando que los cambios genéticos no sean heredados, lo que resalta su potencial para tratar otras enfermedades genéticas.
Futuro esperanzador para enfermedades raras
A pesar de que KJ necesitará un seguimiento de por vida, los resultados iniciales son optimistas. Los investigadores esperan que este caso sea el primero de muchos en beneficiarse de las terapias personalizadas, adaptables a las necesidades de cada paciente. Este avance podría transformar el tratamiento de enfermedades genéticas raras, brindando esperanza a muchas familias.
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